Colaboración de Pedro Ontiveros.Oftalmólogos procedentes de 120 países discutirán el primer estudio que examina los resultados de la terapia génica aplicada a ceguera en el WOC de Berlín durante el próximo mes de junio, según un comunicado de prensa de WOC.
Los médicos han logrado algún éxito temprano con dos enfermedades retinianas hereditarias utilizando terapia génica: una de ellas es una rara forma de Amaurosis Congénita de Leber (LCA), y la otra es Retinitis Pigmentosa.
Como parte del enfoque de la terapia génica para la Amaurosis Congénita de
Leber, vectores virales que llevan a una versión correcta de RPE65 se inyectan debajo de la retina. Los vectores virales, también conocido como "lanzaderas de genes", son los vehículos de transporte utilizado para transferir material genético ajeno a una célula viva receptora. Los vectores depositan el gen en las células pigmentarias de la retina, que entonces pueden producir las proteínas correctas. Posteriormente, la formación de pigmento visual funcional se reanuda.
"La primera aplicación de este tratamiento en 18 pacientes en Inglaterra y los Estados Unidos ha demostrado que mejora el rendimiento visual en el largo plazo, sobre todo entre los pacientes jóvenes," manifestó el Médico Birgit Lorenz, Jefe y Presidente del Departamento de Oftalmología, Justus-Liebig Universidad de Giessen, Alemania en un comunicado de prensa.
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